【基因治療正出現一個重大的突破性療法】
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經過數十年的研究和開發，基因治療正在迅速成為生物技術領域最令人激動的領域之一，並為某些罕見以及致命的遺傳疾病，帶來希望的解決藥物。
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據說，第一個新的上市藥物將會在明年1月份上市核准，這家公司是Spark Therapeutics（股票代碼：ONCE），針對罕見的視網膜病症而導致失明開發的藥物，其他的藥物的批准可能接踵而至。
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霸榮特別提到這幾家公司，都在尋找各種解方，包括血友病等，如Spark Therapeutics，Regenxbio（RGNX）Audentes Therapeutics （BOLD）和Voyager Therapeutics（VYGR）
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另一個值得注意的輝瑞（PFE），他在基因治療中持續發展，並透過收購一些較小的基因治療公司。輝瑞公司在去年宣誓要成為基因治療的“領導者”。
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另一個大型生技公司，則可以注意看看Biogen（BIIB），Spinraza去年被FDA批准，使用在脊髓性肌萎縮的治療，一年的治療費用高達37.5萬到75萬美元
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基因治療不僅僅只要延緩病情，甚至開始可以治癒嚴重的遺傳性疾病患者。
